抗肿瘤药作用于细胞增殖周期的不同阶段，导致核酸和蛋白质代谢障碍，而发挥抗肿瘤作用。按作用机制分为以下几类：
1、干扰核酸合成的药物：这类药物分别在不同环节阻止DNA合成，抑制细胞分裂增殖，如抗代谢药二氢叶酸还原酶抑制剂甲氨蝶呤，胸苷酸合成酶抑制剂氟尿嘧啶，嘌呤核苷酸合成酶抑制剂硫鸟嘌呤，核苷酸还原酶抑制剂羟基脲，DNA多聚酶抑制剂阿糖胞苷等。
2、直接与DNA结合并影响其结构与功能的药物：烷化剂如氮芥，能与细胞中的亲核基团发生烷化反应；破坏DNA的金属化合物如顺铂；DNA嵌入剂如柔红霉素、阿霉素等抗生素；直接破坏DNA并阻止其复制的抗生素如丝裂霉素等。
3、干扰蛋白质合成的药物：干扰有丝分裂中纺锤体的形成，使细胞停止于分裂中期，如长春新碱、鬼臼毒素、紫杉类等；阻止蛋白质合成的药物，如三尖杉碱；影响氨基酸供应阻止蛋白质合成的药物如L-门冬酰胺酶。
4、改变激素平衡而抑制肿瘤的药物：肾上腺皮质激素、雌激素、雄激素等。与激素相关的肿瘤如乳腺癌、前列腺癌、子宫内膜腺癌、甲状腺癌等，可通过激素治疗或通过内分泌腺的切除而使肿瘤缩小。
参考资料：史宗道.口腔临床药物学.第4版[M].北京.人民卫生出版社.2012.
